BioMarin製藥公司（NASDAQ:BMRN）股價於週三盤後交易中上漲4.8%，此前該公司公布了其第三期CANOPY-HCH-3臨床研究的正面結果，該研究評估了VOXZOGO（vosoritide）在低軟骨發育不全症（hypochondroplasia）兒童患者中的療效。

該研究達到主要終點，在第52週時，與安慰劑相比，年化生長速度具有統計學顯著改善，增幅達2.33厘米/年，公司表示結果超出預期。研究同時顯示，患者的站立身高及身高Z分數亦出現統計學顯著提升。

BioMarin報告指出，研究在第52週時，與安慰劑相比，臂展方面亦取得統計學顯著改善，這是一項關鍵的預設次要終點。公司表示，上述改善對低軟骨發育不全症兒童的伸展能力、日常活動及自理能力均可能帶來積極影響。

在安全性方面，研究結果與軟骨發育不全症（achondroplasia）的既有安全性數據一致，未發現任何新的安全信號。

BioMarin計劃於2026年第三季度向美國食品及藥物管理局（FDA）提交補充新藥申請，隨後亦將向歐洲藥品管理局（EMA）及其他地區監管機構提交申請。研究的完整數據將於即將舉行的醫學會議上發布。

VOXZOGO目前已獲批用於治療軟骨發育不全症，這是一種相關的骨骼發育不良疾病。此次正面試驗結果，標誌著低軟骨發育不全症領域首個在關鍵第三期研究中成功證明生長指標獲益的里程碑。