Denali Therapeutics Inc.股價週三盤中上漲11.8%,此前美國食品藥物管理局(FDA)加速批准AVLAYAH(tividenofusp alfa-eknm),這是一種用於治療體重至少5公斤的兒科患者亨特氏症神經系統表現的酶替代療法。

此次批准代表近20年來FDA批准的首個亨特氏症新療法,也標誌著首個獲批使用轉鐵蛋白受體技術穿越血腦屏障的藥物。AVLAYAH針對第二型黏多醣症(MPS II),適用於在出現晚期神經系統損傷之前的無症狀或有症狀患者。

亨特氏症在美國影響約500人,由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶缺乏引起。該疾病導致糖胺聚糖在全身細胞(包括大腦)中累積,造成進行性器官和組織損傷。

FDA的批准基於一項第1/2期臨床試驗,該試驗顯示治療24週時,腦脊液中硫酸乙醯肝素水平較基線降低91%。在第24週時,93%的接受治療患者的腦脊液硫酸乙醯肝素水平處於無亨特氏症個體的範圍內。

AVLAYAH使用Denali的TransportVehicle平台,該平台與轉鐵蛋白受體結合,通過受體介導的跨細胞轉運穿越血腦屏障,將IDS酶輸送至周邊組織和中樞神經系統。該療法每週給藥一次。